U pokusu „Prvo na svijetu“ suđenje genskoj terapiji vraća vid pacijentima s genetskim oblikom sljepoće

Sve Vijesti

Uzbudljivo novo ispitivanje genske terapije vratilo je puni ili djelomični vid slijepim pacijentima kojima je vid otet zbog genetskog stanja.

The studija , koji je pokrenut na Sveučilištu u Oxfordu još 2011. godine, regrutirao je 14 pacijenata koji će dobiti injekciju oka virusa koji sadrži nedostajući gen koji je uzrokovao sljepoću.


Na kraju studije zabilježen je značajan porast vida u skupini bolesnika u cjelini.

Nadalje, od 12 pacijenata koji su primili liječenje bez ikakvih komplikacija, 100% je steklo ili zadržalo vid u liječenim očima, što je zadržano do 5 godina na zadnjem praćenju. Za to je vrijeme samo 25% neobrađenih očiju - koje su djelovale kao kontrolna skupina - održavalo vid.

POVEZANO: Nakon stoljeća uklanjanja dodataka, Dokumenti pronalaze da antibiotici mogu biti dovoljni dvije trećine vremena

Ovo je bilo prvo pokusno gensko liječenje na svijetu za liječenje genetskog stanja, a liječenje se općenito dobro podnosilo bez značajnih sigurnosnih problema.


'Rani rezultati poboljšanja vida ... održavaju se sve dok pratimo [te] pacijente - a kod nekoliko je injekcija genske terapije bila prije više od 5 godina', rekao je profesor Robert MacLaren, oftalmolog koji je vodio suđenje.

'Suđenje je uvelike promijenilo njihov život', dodao je.


Svi su pacijenti patili od stanja zvanog horoideremija, poznatog i kao „retinitis pigmentosa“. Bolest je navodno postala najčešći uzrok sljepila koje se ne liječi kod mladih ljudi.

GLEDATI: Dječak za kojeg se misli da je neverbalan može govoriti nakon što stomatolog otkrije da je jednostavno 'vezan za jezik'

Prošli mjesec Europska agencija za lijekove službeno je odobrila svoj prvi tretman genskom terapijom za drugu bolest oka. Stručnjaci predviđaju da će vjerojatno uslijediti i druge trenutno neizlječive bolesti te će u idućim godinama odobriti tretmane genske terapije.

Uspjeh Oxfordove studije doveo je do mnogo većeg međunarodnog ispitivanja genske terapije u koje je bilo uključeno preko 100 pacijenata iz devet zemalja EU-a i Sjeverne Amerike. Ako bude uspješno, naknadno ispitivanje moglo bi rezultirati time da odgovarajuća regulatorna tijela širom svijeta formalno odobre liječenje genskom terapijom.


Rezultati ispitivanja objavljeni su u Medicina prirode početkom ovog tjedna.

Izliječite svoje prijatelje od negativnosti dijeljenjem dobrih vijesti na društvenim mrežama-Foto profesor Robert MacLaren