Američki su znanstvenici prvi put ikad ‘ispravili’ genetski kod za stanje srca

Sve Vijesti

Po prvi puta u američkoj povijesti, znanstvenici su uspješno koristili alat za uređivanje gena kako bi ispravili mutaciju ljudske DNK koja izaziva bolest s ciljem da se okonča njezino nasljeđivanje za buduće generacije.


Do sada se alat za uređivanje gena CRISPR nikada nije koristio za testiranje na ljudima u Sjedinjenim Državama. No, prema novom izvješću objavljenom u Priroda , istraživači sa Sveučilišta Oregon Health and Science uspjeli su urediti DNK u doniranim embrijima kako bi uklonili gen za srčano stanje koje je najčešći uzrok iznenadne smrti mladih sportaša.

CRISPR, što znači skupljene redovno međusobno razmaknute kratke palindromske repete, koristi enzim da bi pronašao određene skupine mutacija gena koje uzrokuju određene bolesti. Kad CRISPR ukloni mutaciju iz DNA embrija, to učinkovito zaustavlja prijenos bolesti po toj obiteljskoj liniji.

PROVJERI: Smjela ispitivanja za ubijanje zlobne vrste raka toliko su uspješna, da će FDA ubrzati postupak s pacijentima

'Svaka generacija nosila bi ovaj popravak jer smo uklonili varijantu gena koji uzrokuje bolest iz loze te obitelji', rekao je viši autor studije i znanstvenik Shoukhrat Mitalipov. 'Korištenjem ove tehnike moguće je smanjiti teret ove nasljedne bolesti na obitelj i na kraju na ljudsku populaciju.'


Ciljana bolest, hipertrofična kardiomiopatija, pogađa 1 na svakih 500 ljudi širom svijeta. Potpuno je neotkriven i lišen simptoma sve dok domaćin u osnovi ne prijeđe u srčani zastoj.

Budući da je CRISPR kontroverzna tema medicine zbog etičkih implikacija uređivanja gena, istraživači su se pobrinuli pojasniti da nisu mijenjali niti poboljšavali bilo koji gen - jednostavno su ispravljali mutacije koje su se već dogodile. Iako se može voditi neka rasprava o moralnom djelovanju uređivanja gena, znanstvenici kažu da se postupa oprezno kako bi u potpunosti razumjeli opseg istraživanja.


Znanstvenici sa sveučilišta Temple već jesu uspješno uklonili HIV iz DNK živih životinja koristeći toliko hvaljeni genetski alat.

POVEZANO: Prvi ikad kvadriplegik tretiran matičnim stanicama vraća mu kontrolu motora u gornjem dijelu tijela

CRISPR bi također mogao biti učinkovit u uklanjanju bolesti poput anemije srpastih stanica - koja uzrokuje bolujuću bol, zatajenje organa i smrt - uklanjanjem jedinstvenog pogrešno napisanog slova u genetskom kodu koji je uzrokuje.

Mišićna distrofija je još jedna bolest koja bi mogla biti idealan kandidat za tehnologiju korekcije gena koja bi mutirane gene mogla pretvoriti u normalu.


'Ovo istraživanje značajno unapređuje znanstveno razumijevanje postupaka koji bi bili potrebni da bi se osigurala sigurnost i učinkovitost korekcije gena za zametnu liniju', rekao je Daniel Dorsa, viši potpredsjednik za istraživanje na OHSU.

'Etička razmatranja prelaska ove tehnologije na klinička ispitivanja složena su i zaslužuju značajan javni angažman prije nego što možemo odgovoriti na šire pitanje je li u interesu čovječanstva izmjena ljudskih gena za buduće generacije.'

(GLEDATIvideo u nastavku kako biste saznali kako CRISPR djeluje)

Kliknite da biste vijesti podijelili sa svojim prijateljima