Prvovrstan lijek protiv Alzheimera čeka na odobrenje FDA-e nakon što su pacijenti iskusni primijetili kognitivno poboljšanje

Sve Vijesti

Trenutno na tržištu nema lijekova koji mogu usporiti napredovanje Alzheimerove bolesti - ali ovaj novi lijek mogao bi uskoro biti revolucionarni tretman za pacijente s demencijom nakon što su istraživači ispitali podatke iz kliničke studije 3. faze lijeka.

Ovaj tjedan, farmaceutska tvrtka Biogen objavila je da - nakon savjetovanja s američkom Upravom za hranu i lijekove (FDA) - planira provoditi regulatorno odobrenje za adukanumab: istražni tretman za ranu Alzheimerovu bolest.


Nova analiza pokazala je da je adukanumab smanjio klinički pad kod pacijenata s ranom Alzheimerovom bolešću, mjereno unaprijed navedenim kliničkim krajnjim točkama.

Na temelju razgovora s FDA-om, farmaceutska tvrtka Biogen planira podnijeti zahtjev za izdavanje dozvole za lijek početkom 2020. Također im je cilj ponuditi adukanumab prihvatljivim pacijentima koji su prethodno bili uključeni u kliničke studije.

GLEDATI: Zahvaljujući Student's Hunchu, starije osobe s demencijom ponovno 'oživljavaju' s 'čarolijom' virtualne stvarnosti

Pacijenti koji su primali adukanumab imali su značajne koristi od mjera kognicije i funkcije kao što su pamćenje, orijentacija i jezik. Pacijenti su također imali koristi od svakodnevnih aktivnosti, uključujući obavljanje osobnih financija, obavljanje kućanskih poslova poput čišćenja, kupovine i pranja rublja te samostalno putovanje izvan kuće.


Ako se odobri, adukanumab bi postao prva terapija koja će smanjiti klinički pad Alzheimerove bolesti i ujedno bi bila prva terapija koja je pokazala da je uklanjanje amiloida beta rezultiralo boljim kliničkim ishodima.

Odluka o podnošenju dokumentacije temelji se na novoj analizi većeg skupa podataka iz faze 3 kliničkih studija koje su prekinute u ožujku 2019. godine nakon analize uzaludnosti, koju je proveo Biogen u dogovoru s FDA-om. Ova nova analiza većeg skupa podataka koja uključuje dodatne podatke koji su postali dostupni nakon unaprijed specificirane analize beskorisnosti pokazuje da je adukanumab farmakološki i klinički aktivan, što se određuje učincima ovisnim o dozi u smanjenju amiloida u mozgu i smanjenju kliničkog pada prema procjeni pre -specificirana primarna krajnja točka Klinička ocjena demencije-zbroj kutija (CDR-SB). U obje studije, profil sigurnosti i podnošljivosti adukanumaba bio je u skladu s prethodnim studijama adukanumaba.


VIŠE: Budite sigurni i koristite zubni konac! Istraživači kažu da dobro zubno zdravlje ‘znatno’ smanjuje rizik od Alzheimerove bolesti

'S tako razornom bolešću koja pogađa desetke milijuna širom svijeta, današnja najava uistinu raduje u borbi protiv Alzheimerove bolesti', rekao je izvršni direktor Biogena Michel Vounatsos. „Ovo je rezultat revolucionarnih istraživanja i dokaz je nepokolebljive odlučnosti Biogena da slijedi znanost i učini pravu stvar za pacijente.

'Nadamo se perspektivi da ćemo pacijentima ponuditi prvu terapiju za smanjenje kliničkog pada Alzheimerove bolesti i potencijalne implikacije ovih rezultata na slične pristupe usmjerene na amiloid beta.'

Na temelju razgovora s FDA-om, tvrtka planira podnijeti Zahtjev za licencu za biološke lijekove početkom 2020. godine i nastavit će dijalog s regulatornim tijelima na međunarodnim tržištima, uključujući Europu i Japan. Podnošenje zahtjeva za BLA sadržavat će podatke iz studija Faze 1 / 1b, kao i cjelokupni niz podataka iz studija Faze 3.


PROVJERI: Još jedna studija pokazuje kako treperenje svjetla može usporiti (a možda i preokrenuti) Alzheimerove simptome

EMERGE (1.638 bolesnika) i ENGAGE (1.647 bolesnika) bile su multicentrične, randomizirane, dvostruko slijepe, placebo kontrolirane, paralelno skupljene studije faze 3 namijenjene procjeni učinkovitosti i sigurnosti dva režima doziranja adukanumaba. Te su studije prekinute 21. ožujka 2019. godine, nakon rezultata unaprijed određene analize uzaludnosti koja se oslanjala na raniji i manji skup podataka. Analiza beskorisnosti temeljila se na podacima dostupnim na dan 26. prosinca 2018. godine od 1.748 pacijenata koji su imali priliku završiti 18-mjesečno razdoblje ispitivanja i predvidjeli su da nije vjerojatno da će obje studije ispuniti svoju primarnu krajnju točku nakon završetka. Analize beskorisnosti uobičajene su u velikim kliničkim studijama i koriste statističko modeliranje kako bi pokušale predvidjeti ishod studija na temelju niza unaprijed navedenih pretpostavki i kriterija.

Nakon ukidanja EMERGE-a i ENGAGE-a, postali su dostupni dodatni podaci iz ovih studija što je rezultiralo većim skupom podataka, koji je obuhvaćao ukupno 3.285 pacijenata, od kojih je 2.066 imalo priliku završiti punih 18 mjeseci liječenja. Nova opsežna analiza ovog većeg skupa podataka pokazala je drugačiji ishod od ishoda predviđenog analizom uzaludnosti. Točnije, nova analiza ovog većeg skupa podataka pokazala je da je EMERGE statistički značajan na unaprijed specificiranoj primarnoj krajnjoj točki. Biogen vjeruje da podaci iz podskupine ENGAGE podupiru nalaze EMERGE-a, iako ENGAGE nije ispunio svoju primarnu krajnju točku. Biogen se savjetovao s vanjskim savjetnicima i FDA-om o tim različitim rezultatima i njihovim implikacijama.

Nakon pregleda podataka u dogovoru s FDA-om, Biogen vjeruje da je razlika između rezultata nove analize većeg skupa podataka i ishoda predviđenog analizom uzaludnosti u velikoj mjeri posljedica veće izloženosti pacijenata visokim dozama adukanumaba. Višestruki čimbenici pridonijeli su većoj izloženosti adukanumabu u novoj analizi većeg skupa podataka, uključujući podatke o većem broju pacijenata, duljem prosječnom trajanju izloženosti visokim dozama, vremenu izmjena protokola koji su omogućili većem udjelu pacijenata da primite visoku dozu i vrijeme i unaprijed određene kriterije analize uzaludnosti.

VIŠE: Čovjek dolazi na domišljati način da pacijente s demencijom hidratizira nakon bliskog poziva svoje bake

'Ovaj veliki skup podataka prvi je put da je studija 3. faze pokazala da uklanjanje agregiranog amiloida beta može smanjiti klinički pad Alzheimerove bolesti, pružajući novu nadu medicinskoj zajednici, pacijentima i njihovim obiteljima', rekao je dr. Anton Porsteinsson , glavni istraživač studije. “Postoji ogromna nezadovoljena medicinska potreba, a zajednica za Alzheimerovu bolest čekala je ovaj trenutak.

'Pohvaljujem Biogen, FDA, medicinsku zajednicu i pacijente i njihove partnere u istraživanju zbog ustrajnosti u radu na ostvarivanju današnje najave.'

Za više informacija o rezultatima studije možete posjetiti Web stranica o biogenu za dodatne detalje i analizu.

(GLEDATIobjašnjenje klinike Mayo u nastavku)

Izliječite svoje prijatelje od negativnosti dijeljenjem uzbudljivih vijesti na društvenim mrežama ...